KAIYUN開云采用平臺技術方法，將治療的核心部分標準化，僅針對特定疾病進行個性化調整，大大縮短了從研發(fā)到臨床應用的時間，為更多罕見遺傳病患者帶來希望。
Kaiyun中國服務中心利用CRISPR技術修復肝細胞中的基因缺陷，恢復α1-抗胰蛋白酶的正常表達，有效預防肺部和肝臟損傷。通過kaiyun官方網(wǎng)站可了解治療適應癥和臨床研究進展。
KAIYUN中國大陸服務中心開發(fā)的體內基因編輯技術，針對CRYGC基因突變引發(fā)的白內障等遺傳性眼病，通過直接修復致病基因，為患者提供長期視力保護。
開云中心針對4-12歲DMD基因缺陷患兒，KAIYUN開發(fā)的CRISPR基因編輯方案可修復肌肉細胞中的致病突變，臨床前研究顯示可有效恢復肌肉功能，延緩疾病進展。
KAIYUN開云研發(fā)的RP-A501治療方案，采用AAV9載體遞送功能性LAMP2B基因，針對這種致命的遺傳性心臟病提供創(chuàng)新治療。臨床數(shù)據(jù)顯示患者心臟功能指標明顯改善，生活質量顯著提升。
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