【基因編輯療法促膽固醇水平下降】《科創(chuàng)板日報》23日訊，據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站近日報道，美國波士頓Verve制藥公司開展的試驗取得突破性進展：單劑CRISPR基因編輯療法成功使患者膽固醇水平顯著下降，且未出現(xiàn)嚴重副作用，其效果可能持續(xù)終生。這項開創(chuàng)性研究招募了14名參與者，他們或患有會導(dǎo)致高膽固醇的遺傳性疾病，或年輕時便罹患心臟病。團隊采用名為Verve-102的創(chuàng)新療法，通過CRISPR基因編輯技術(shù)，精準修改肝臟細胞DNA的單個堿基，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。這一靈感源自2005年的一項發(fā)現(xiàn)，基因突變天生缺乏PCSK9的人群不僅膽固醇水平顯著偏低，且未表現(xiàn)出任何健康異常。kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄