最近，基因編輯領(lǐng)域迎來重磅消息：由CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals合作研發(fā)的基因療法Casgevy，獲美國FDA批準(zhǔn)，用于治療鐮狀細(xì)胞病與β地中海貧血。這是全球首個(gè)利用CRISPR基因編輯技術(shù)獲批上市的療法，標(biāo)志著基因治療進(jìn)入新紀(jì)元，也給中國基因治療領(lǐng)域帶來深遠(yuǎn)影響。

　　先了解下這兩家“造藥”公司。CRISPR Therapeutics創(chuàng)立于2013年，總部位于瑞士巴塞爾，在美國馬薩諸塞州劍橋市開展研發(fā)業(yè)務(wù)，由諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主Emmanuelle Charpentier教授參與創(chuàng)立。公司專注于開發(fā)基于CRISPR/Cas9技術(shù)的基因編輯治療藥物，在血紅蛋白病、免疫腫瘤學(xué)、再生醫(yī)學(xué)和體內(nèi)基因編輯等領(lǐng)域深入研究，擁有20余條藥物開發(fā)管線，研發(fā)實(shí)力強(qiáng)勁。Vertex Pharmaceuticals則是一家1989年創(chuàng)立的全球性生物技術(shù)公司，總部位于美國馬薩諸塞州波士頓，在納斯達(dá)克上市。它致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化用于專業(yè)市場嚴(yán)重疾病的小分子藥物，連續(xù)多年入選《財(cái)富》美國500強(qiáng)排行榜，在囊腫性纖維化、鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血等疾病的藥物研發(fā)上成果顯著。

　　此次獲批的Casgevy，意義非凡。鐮狀細(xì)胞病與β地中海貧血均為嚴(yán)重的遺傳性血液疾病，傳統(tǒng)治療手段有限，患者生活質(zhì)量低、治療負(fù)擔(dān)重。Casgevy通過從患者骨髓提取干細(xì)胞，利用非病毒CRISPR/Cas9技術(shù)編輯細(xì)胞基因，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，使身體產(chǎn)生功能性血紅蛋白，為患者帶來新希望。它不僅是CRISPR技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的重大突破，也為其他基因療法的研發(fā)和審批提供范例，加速基因治療領(lǐng)域發(fā)展。

　　對中國而言，Casgevy獲批帶來多方面影響。在技術(shù)研發(fā)上，為中國基因治療企業(yè)提供借鑒。國內(nèi)企業(yè)可學(xué)習(xí)其研發(fā)思路、技術(shù)路徑和臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，加快自身技術(shù)創(chuàng)新。比如在CRISPR技術(shù)優(yōu)化、基因編輯效率提高、脫靶風(fēng)險(xiǎn)控制等方面，國內(nèi)企業(yè)可參考Casgevy研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，少走彎路。像博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01已開展臨床試驗(yàn)，就可借鑒此次獲批療法的經(jīng)驗(yàn)完善自身研發(fā)。

　　在臨床應(yīng)用上，為中國醫(yī)生和患者提供新治療選擇。隨著中國醫(yī)kaiyun網(wǎng)頁登錄入口 開云在線療技術(shù)進(jìn)步和國際交流增多，未來若Casgevy進(jìn)入中國市場，或被引入臨床治療，為鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血患者提供更多治療方案。同時(shí)也激勵(lì)國內(nèi)企業(yè)加快同類型藥物研發(fā)，提高國內(nèi)基因治療臨床水平。

　　在產(chǎn)業(yè)發(fā)展上，推動(dòng)中國基因治療產(chǎn)業(yè)升級。Casgevy獲批使全球資本對基因治療領(lǐng)域更有信心，中國基因治療產(chǎn)業(yè)也會(huì)受資本青睞，吸引更多資金投入研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。國內(nèi)企業(yè)在競爭壓力下，會(huì)加強(qiáng)研發(fā)投入、提升技術(shù)水平、完善產(chǎn)業(yè)鏈布局，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)整體升級。

　　當(dāng)然，中國基因治療產(chǎn)業(yè)在借鑒國際經(jīng)驗(yàn)時(shí)，也需解決自身問題。比如加強(qiáng)基礎(chǔ)研究，提高原始創(chuàng)新能力；完善監(jiān)管體系，確?；蛑委煱踩院陀行?；加強(qiáng)人才培養(yǎng)，滿足產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展需求。

　　CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals合作的Casgevy獲批，是基因治療領(lǐng)域的里程碑，給中國基因治療產(chǎn)業(yè)帶來發(fā)展機(jī)遇和挑戰(zhàn)。中國基因治療產(chǎn)業(yè)應(yīng)抓住機(jī)遇、迎接挑戰(zhàn)，在國際舞臺上嶄露頭角，為全球患者帶來更多希望 。

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