得益于一項全新合作，Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項目將利用基因組編輯技術(shù)來解決潛在的數(shù)百種疾病，包括無法治愈的罕見遺傳性疾病。目的是確保能夠更快、更有效地開發(fā)治療方法并將其帶給患者。

　　IGI由加州大學的3個校區(qū)（該研究所所在的加州大學舊金山分校、加州大學洛杉磯分校和加州大學伯克利分校）以及其他研究機構(gòu)的遺傳學研究人員和臨床專家組成。

　　該中心將首先針對免疫系統(tǒng)的2種遺傳缺陷開展CRISPR治療：家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（HLH），該病會導致免疫細胞過度活躍，從而損害全身的組織和器官；以及Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（ART-SCID），其中T淋巴細胞和B淋巴細胞無法成熟，使嬰兒容易受到致命感染。

　　“通過CRISPR，我們可以加快開發(fā)改進的療法，以惠及所有需要的患者，”加州大學舊金山分校杰弗里·莫德爾原發(fā)性免疫缺陷診斷中心主任、兒科教授Jennifer Puck博士說道?！八谢颊叨紤摷鼻袑で笾委?，包括那些患有罕見疾病的兒童?！?/p>

　　由于IGI創(chuàng)建的CRISPR平臺在理論上可以重新編程以應對任何基因突變，因此目標是使用HLH和ART-SCID的治療方法作為模型，來開發(fā)可擴展的方法，從中可以開發(fā)出可迅速用于其他遺傳疾病治療的方法。

　　“CRISPR的獨特性質(zhì)使其成為開發(fā)基因編輯系統(tǒng)的理想選擇。”IGI技術(shù)總監(jiān)Fyodor Urnov表示，他與Doudna和IGI執(zhí)行董事Brad Ringeisen一起負責該項目。

　　Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（ART-SCID）和噬血細胞性淋巴組織細胞增生癥（HLH）是許多罕見疾病的典型代表，因為患者群體較小，使得藥物開發(fā)具有挑戰(zhàn)性且成本高昂，平均一次臨床試驗需要10年時間。

　　HLH和ART-SCID是兩種先天性免疫缺陷（IEI），都非常罕見。IEI在全球范圍內(nèi)總共約有500種分支類型，影響著超過112000名患者。

　　“我們可以在實驗室開發(fā)CRISPR療法，但最終需要一種方法將其轉(zhuǎn)化為適用于數(shù)千名患者的臨床產(chǎn)品。”IGI創(chuàng)始人Jennifer Doudna博士說道，她是加州大學伯克利分校的生物化學家，因共同開發(fā)CRISPR基因編輯技術(shù)而獲得諾貝爾獎。

　　目前，進行CRISPR療法的臨床試驗的患者只有幾百人。IGI希望他們的工作能讓這個數(shù)字在未來十年內(nèi)增加十倍。

　　經(jīng)過數(shù)十年的研究，加州大學舊金山分校兒科學教授Mort Cowan博士通過使用慢病毒傳遞系統(tǒng)，在14名患有ART-SCID的兒童的自體骨髓干細胞中插入修復版的Artemis基因，成功治療了他們。該治療的CRISPR版本可以更精確地定位基因拷貝的去向，避免了慢病毒在基因插入位點附近可能引起的毒性反應。

　　ART-SCID和HLH都擁有廣泛的患者登記，以方便未來臨床試驗的招募。由于這兩種疾病都是與終身更新免疫系統(tǒng)有關(guān)的造血骨髓干細胞疾病，瞄準這些細胞可以避免將 CRISPR分子傳遞到其他疾病組織中。

　　“我們知道如何將CRISPR分子傳遞到細胞中來修復它們，得益于現(xiàn)有的注冊中心和專家醫(yī)生網(wǎng)絡，我們也知道如何接觸到患者。通過率先關(guān)注ART-SCID和HLH，我們的目標是通過臨床前和臨床開發(fā)制定路線圖，并為其他適應癥（無論是否罕見）引領(lǐng)道路。”加州大學舊金山分校兒科教授Mort Cowan說道。

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